Vielversprechende Behandlung für eine unheilbare, tödliche Nierenerkrankung

Eine mögliche Behandlung für polycystic Nieren-Krankheit-eine genetische Störung, die bewirkt, dass die Nieren zu schwellen, mit mehreren Zysten und können schließlich zu Organversagen — hat gezeigt, viel versprechende Ergebnisse in Tierversuchen.

Eine Studie über den Medikamenten-Entwicklung und-Tests erscheint heute in „Nature Communications“. Die Studie zeigt eine etwa 50-prozentige Reduktion in der Niere Größe in betroffenen Mäusen nach der Behandlung. Das Medikament wird nun in ersten klinischen Studien an menschlichen Versuchspersonen, sagte Dr. Vishal Patel, Associate Professor für Innere Medizin an der UT Southwestern und leitender Autor der Studie.

Autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) betrifft etwa 12 Millionen Menschen weltweit, die Hälfte der Entwicklung von end-stage Nierenerkrankung im Alter von 60 Jahren, so die Studie. „Wenn die Nieren versagt haben, die nur die Optionen, die für das überleben sind, die Dialyse oder eine Nierentransplantation,“ Dr. Patel sagte. „Ein großer Prozentsatz der ADPKD-Patienten auf Dialyse, die jedes Jahr sterben während der Wartezeit für eine Spenderniere.“

Das einzige derzeit zugelassene Medikament zur Behandlung von ADPKD, genannt Jynarque (generischer name tolvaptan), trägt die FDA die höchste Warnung in seinen prescribing information, eine box die Benachrichtigung Verordner und Anwender von der Möglichkeit der „schwere und potenziell tödliche Schädigung der Leber.“

Die neue Behandlung kooperativ entwickelt am UT Southwestern und Regulus Therapeutics Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Kalifornien, zeigten keine Anzeichen von Toxizität in Tieren oder im Menschen Zelle-tests, so die Studie. Es wird vorzugsweise geliefert, um die Nieren, anstatt der Leber nach der verabreicht wird, gemäß dem „Nature Communications Studie.

„Wir haben früher gezeigt, dass Ebenen eines winzigen RNA-fragment namens microRNA-17 erhöht werden in den Modellen der ADPKD,“ Dr. Patel sagte. „MicroRNA-17 stört die normale Funktion der anderen, vorteilhaft RNAs, wodurch Zysten der Niere wachsen. RGLS4326, wie das neue Medikament heißt in der Entwicklung, funktioniert durch die Blockierung der schädlichen microRNA-17.“

Frühen phase einer klinischen Studien begann im letzten Jahr, durchgeführt von Regulus Therapeutics. Die FDA forderte zusätzliche Toxizität information aus Tierversuchen vor Studien mit Menschen bewegen, um den nächsten Schritt, Dr. Patel sagte.